Imaginez que vous avez du mal à reprendre votre souffle et que vous ressentez des douleurs thoraciques rien qu’en montant un escalier.
Pour de nombreuses personnes atteintes de cardiomyopathie hypertrophique obstructive (CMH), une maladie génétique du cœur, c’est une dure réalité. Mais un médicament récemment testé offre de l’espoir à ceux qui sont touchés par cette pathologie.
Dans le cadre d’un essai international, les patients atteints de CMH qui ont pris le médicament expérimental aficamten ont constaté une augmentation significative de leur absorption d’oxygène pendant l’exercice. L’augmentation de l’apport en oxygène signifie que les patients peuvent faire face à des activités de routine et à des défis de mobilité que leur maladie rendait auparavant insurmontables, a déclaré le Dr Martin S. Maron, cardiologue et chercheur principal, à Epoch Times.
Les patients font de l’exercice plus longtemps et se sentent mieux
On parle de CMH lorsque le muscle cardiaque s’épaissit anormalement, entravant la capacité du cœur à pomper efficacement le sang. Dans le cas d’une CMH obstructive, ce muscle épaissi bloque le flux sanguin en provenance du cœur.
Les chercheurs ont évalué l’aficamten, un inhibiteur expérimental de la myosine cardiaque (qui empêche le cœur de se serrer trop fort), pour traiter les patients atteints de CMH obstructive. L’essai de phase 3 SEQUOIA-HCM, publié récemment dans le New England Journal of Medicine, a montré des améliorations cliniquement significatives de la consommation maximale d’oxygène.
« D’une manière très profonde, il s’agit d’une des améliorations les plus importantes en termes de capacité d’exercice jamais observée dans une étude sur les maladies cardiaques », a déclaré le Dr Maron, qui est également directeur du Centre de cardiomyopathie hypertrophique à l’hôpital et au centre médical Lahey de Burlington, dans le Massachusetts.
Sur les 282 participants adultes à l’essai, 142 ont reçu le médicament expérimental, tandis que les 140 autres ont pris un placebo. Les scientifiques ont mesuré les niveaux d’oxygène des participants pendant qu’ils faisaient de l’exercice sur des tapis roulants ou des vélos stationnaires.
Après 24 semaines, les patients prenant de l’aficamten ont augmenté leur absorption maximale d’oxygène – une mesure de la forme cardiovasculaire – de 1,8 ml/kg/min de plus que le groupe de contrôle. Une augmentation de 1 ml/kg/min est considérée comme une différence cliniquement significative.
« Parallèlement, les patients se sont également sentis mieux », a ajouté le Dr Maron.
Des bénéfices multiples ont été observés sur d’autres marqueurs de la qualité de vie évalués par plusieurs questionnaires de santé, y compris la perception par les patients de leur état de santé, qui comprend les symptômes de l’insuffisance cardiaque, l’impact sur les fonctions physiques et sociales et la façon dont leur insuffisance cardiaque affecte leur qualité de vie.
Un espoir pour une maladie cardiaque génétique
La CMH touche environ une personne sur 500 dans le monde. La forme obstructive, observée dans 70 % des cas, est l’une des principales causes de mort subite chez les jeunes athlètes, par ailleurs en bonne santé. Souvent héritée génétiquement, la CMH peut entraîner un essoufflement, des douleurs thoraciques et des anomalies du rythme cardiaque.
Cet essai sur la CMH obstructive, le plus important jamais réalisé, a impliqué des participants provenant de 101 sites répartis dans 14 pays. Randomisés en double aveugle, tous présentaient une capacité d’exercice réduite en raison d’une CMH obstructive symptomatique, avec un pic de consommation d’oxygène de seulement 18 à 19 ml/kg/min, ce qui limitait considérablement l’activité physique.
L’aficamten a permis aux patients de faire de l’exercice en toute sécurité, avec moins d’effets indésirables graves qu’avec le placebo. Contrairement au premier inhibiteur de la myosine cardiaque autorisé, le mavacamten (Camzyos), qui présente un risque d’insuffisance cardiaque chez certains patients et nécessite une surveillance étroite, l’aficamten a une demi-vie plus courte et une fenêtre thérapeutique plus large, ce qui permet d’ajuster plus facilement la dose.
Avant les inhibiteurs de la myosine, la prise en charge de la CMH reposait sur les bêtabloquants ou les inhibiteurs calciques. En cas d’échec, des procédures invasives telles que la myectomie chirurgicale ou l’ablation septale étaient possibles, bien que plus risquées. Les taux de réussite de ces interventions sont respectivement de 90 à 95 % et de 75 à 80 %, ce qui les rend supérieures aux inhibiteurs de la myosine actuels, dont le taux de réussite est de 60 à 70 %.
L’American College of Cardiology et l’American Heart Association ont publié de nouvelles lignes directrices pour l’évaluation et la prise en charge des patients atteints de CMH. Les inhibiteurs de myosine cardiaque sont recommandés pour la prise en charge des patients atteints de CMH qui ne répondent pas aux traitements initiaux tels que les bêtabloquants. « Ces nouveaux médicaments offrent une alternative aux patients qui n’ont pas répondu au traitement de première intention et qui souhaitent retarder ou éviter des options plus agressives », a déclaré dans un communiqué de presse le Dr Steve Ommen, cardiologue à la Mayo Clinic, qui a présidé le comité des lignes directrices de l’AHA/ACC.
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